La 欧州医薬品庁 欧州医薬品庁（EMA）は、12種類の新薬の承認と複数の既存治療薬の適用拡大を勧告するという重要な一歩を踏み出しました。これらの決定は、2月に開催されたヒト用医薬品委員会（CHMP）の会合で行われ、幅広い疾患に影響を及ぼすものです。 希少疾患と小児がん インフルエンザやCOVID-19も同様です。
純粋に技術的な影響を超えて、CHMPの決議は、 ヨーロッパにおける治療法の選択肢 資源の少ない国への支援など。承認された医薬品には、新たなmRNAワクチンの組み合わせ、投与が容易な経口治療薬、そしてこれまで代替薬が限られていた疾患を標的とした医薬品などが含まれています。
新薬：12件の承認申請
前回の会合で、 EMA CHMP の承認を提案した 12種類の新薬さらに、EUで既に承認されている6つの医薬品の適応拡大も勧告されています。対象リストには、がん治療薬、神経疾患およびホルモン疾患の治療薬、希少疾患治療薬、そして競争とアクセスの向上を目的とした複数のバイオシミラーが含まれています。
これらの新機能の中には、 6つのバイオシミラー、 その中で 糖尿病用のインスリン2つのバイオシミラー エタネルセプト 炎症性関節疾患および皮膚疾患の場合、 ペルツズマブ 乳がんの場合、 トシリズマブ 関節リウマチから治療後の重篤な合併症に至るまで、幅広い症状に適応 CAR-T、そして、 テリパラチド 骨粗鬆症患者を対象としたこれらの代替療法は、 欧州の医療システムの持続可能性を高めるため.
小児腫瘍学と希少疾患の進歩
革新的な医薬品の中で最も注目を集めているのは オジェムダ （トボラフェニブ）については、CHMPは 条件付き販売承認対象は生後6ヶ月以上の患者で、 低悪性度小児神経膠腫良性と考えられている脳腫瘍ですが、子供の生活の質を著しく損なう可能性があります。
これまで、このタイプの神経膠腫に対するアプローチは主に 手術と化学療法化学療法は一部の患者に効果があるが、その効果は通常限られており、 副作用 重要であり、特に幼児にとってはデリケートな問題です。この文脈において、オジェムダは 週1回の経口投与オプションより広範囲の低悪性度小児神経膠腫症例をカバーするように設計されています。
希少疾患の分野におけるもう一つの重要な進歩は ソルレムディ （マボリキサフォル）は、CHMPから肯定的な意見を受けています。 特別な事情 治療のため WHIM症候群これは非常にまれな遺伝性疾患であり、免疫系が正常に機能せず、 細菌およびウイルスの再発性感染症 一部のウイルス関連癌のリスクはすでに増加しています。この薬は12歳以上の患者に適応されます。
の分野で まれな内分泌疾患委員会はまた、 パルソニファイ （パルツソチン） 先端巨大症このまれなホルモン疾患は、通常、中年期に発症し、下垂体による成長ホルモンの過剰産生によって引き起こされ、手、足、顔の特徴の異常な成長、心臓血管および代謝の問題などの結果を伴います。
パーキンソン病、慢性蕁麻疹、その他の疾患に対する新たな選択肢
CHMPは、 オネルジ （レボドパ/カルビドパ）、 進行したパーキンソン病の成人この進行性神経変性疾患は、振戦、筋硬直、動作の緩慢化、バランス障害を特徴とし、進行するにつれて複雑な治療調整が必要となることがよくあります。オネルジの新処方は、 運動症状の管理 病気の進行段階にある。
皮膚科および免疫疾患の分野では、委員会は ラプシド （レミブルチニブ）の治療薬 慢性特発性蕁麻疹この症状は、明確な誘因なく、じんましんやかゆみが持続的に発生するものです。従来の抗ヒスタミン薬で十分な効果が得られない方にとって、ラプサイドのような新たな選択肢は、症状管理の大幅な改善につながる可能性があります。
これらの薬に加えて、EMAは、 mコンブリアックス、と表現される 最初の複合メッセンジャーRNAワクチン 季節性インフルエンザと新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するワクチンです。50歳以上の方を対象としており、どちらの感染症も重症化や呼吸器合併症を引き起こしやすい傾向があります。
同庁は、パンデミックの段階が変化したにもかかわらず、新型コロナウイルス感染症は公衆衛生に大きな圧力をかけ続けていると指摘している。 WHOは2億8100万件以上の症例を記録している 欧州地域では2026年2月まで。それと並行して、 季節性インフルエンザ 毎年引き起こし続けている 50万人の有症状患者 欧州経済領域（EEA）において、この混合ワクチンは予防を簡素化し、リスクのある個人が1回の予防接種で両方の疾患から身を守ることを容易にすることを目的としています。
低所得国への支援：睡眠病に対するアコジボロール
欧州市場に直接影響を与える決定に加えて、委員会は、 アコジボロール・ウィンスロップ （アコジボロール）、 単回経口投与治療 のために ヒトアフリカトリパノソーマ症睡眠病としてよく知られ、寄生虫によって引き起こされる ガンビアトリパノソーマこの医薬品は欧州連合外での使用を目的としており、以下の手順で評価されています。 EU-M4すべて.
EU-M4Allプログラムにより、EMAは規制上の決定に貢献することができる。 低所得国および中所得国資源が限られた環境における必須医薬品へのアクセスを加速します。アコジボロール・ウィンスロップの場合、これまでより複雑な治療計画と、場合によっては長期の入院を必要としていた睡眠病の初期段階と中期段階の両方における治療を大幅に簡素化することを目指しています。
La アフリカ睡眠病（ガンビア病） 感染したツェツェバエに刺されることによって感染します。感染後数日間は発熱、頭痛、発疹などの症状が現れることがありますが、治療せずに感染が進行すると、最終的には 中枢神経系睡眠障害、行動の変化、そして最終的には死亡リスクを伴う。対策キャンペーンによって症例数は大幅に減少し、現在アフリカでは年間1.000件未満と報告されているものの、治療しなければ依然として致命的な疾患となる可能性がある。
アコジボロール・ウィンスロップは、 大人と12歳以上のティーンエイジャー 体重40kg以上のトリパノソーマ・ブルーセイ・ガンビアエンセ感染症の第一期と第二期の両方をカバーする、単回経口投与可能な薬剤です。単回経口投与であるため、長期投与のモニタリングが特に困難な農村部や医療インフラが限られている地域での使用が容易になる可能性があります。
医薬品の不合格と申請の取り下げ
委員会が検討した提案のすべてが採用されたわけではない。CHMPは、 販売承認を拒否する de デイブ （トロフィニチド）は、 レット症候群この遺伝性疾患は、生後6ヶ月から18ヶ月の間に知的障害、言語喪失、および技能退行を特徴とします。EMAによると、入手可能なエビデンスでは、ベネフィットとリスクのバランスが良好であるとは示されていません。
否定的なレビューも受けています。 イロペリドン ヴァンダ・ファーマシューティカルズ （イロペリドン）は、 統合失調症 躁病または混合エピソードに関連する 双極性障害再び、委員会は、提供されたデータは、要求された条件の下での欧州連合での認可を裏付けるのに十分ではないと結論付けました。
同時に、 当初の認可申請の撤回 de ズムラド （ササンリマブ）は、 膀胱がん撤回は、申請者が現時点で評価プロセスを継続しないことを決定し、おそらく新しいデータまたは臨床開発戦略の再評価を待つことを意味します。
既に承認されている医薬品の適応拡大
新薬に加えて、CHMPは 治療適応を拡大する de 6種類の薬 欧州連合で既に認可されているもの。その中で最も注目すべき変更点の一つは、 デュピクセント （デュピルマブ）は、その用途を 2歳から11歳までの小児における慢性特発性蕁麻疹この決断により、彼は 最初の生物学的処理 この病気に罹患している12歳未満の小児患者向け。
デュピクセントの拡充は、小児科領域における治療選択肢の大幅な強化を意味し、特に標準治療に反応しないお子様を持つご家族にとって大きなメリットとなります。小児における慢性特発性蕁麻疹は非常に深刻な衰弱をもたらす可能性があり、これまで標的治療の選択肢がなかったため、治療の余地は極めて限られていました。
もう一つの関連する変化は、 ジョルベザ （ブデソニド）は、その適応症が 好酸球性食道炎 2歳から17歳までの患者様。このまれな食道炎症性疾患は、特に幼児において、嚥下困難、胸痛、摂食障害を引き起こす可能性があります。Jorvezaの小児向け製剤は、投与を容易にし、治療へのアドヒアランスを向上させることを目的としています。
さらに委員会は、 4つの追加適応拡張 既知の抗がん剤および免疫調節剤の場合： Keytruda, オルミアント, センブリクス y Stelara各拡張の具体的な詳細は声明では説明されていないが、これらの決定は通常、その拡張の有用性を示す新たな証拠に応じている。 その他の種類の腫瘍、炎症性疾患 または、以前は技術データシートから除外されていた患者のサブグループ。
これらの拡張により、これまで特定の適応症に限定されていた治療を、より幅広い患者層に提供することが可能になります。 患者数の増加 EU 内では、蓄積された経験と臨床現場での使用後に得られた安全性および有効性のデータを活用しています。
CHMPの2月の決定パッケージは、 EMAが規制の役割を強化 欧州においても、そして資源が限られた環境においても、12種類の新薬の推奨、インフルエンザと新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の混合mRNAワクチンの承認、小児がんや希少疾患に対する治療法の登場、そしていくつかの主要薬剤の適応拡大とバイオシミラーの導入により、ベネフィットとリスクのバランスを常に厳密に評価するという前提のもと、何百万人もの患者にとって治療の選択肢が拡大するというシナリオが生まれています。
